功能性 1 型糖尿病治疗研究取得突破性进展，VX-880 长期试验显示患者已能独立使用胰岛素

Vertex公司公布正在进行的1型糖尿病1/2期研究的最新VX-880阳性结果

正在进行的 1 型糖尿病 1 / 2 期研究的最新结果。

欧洲糖尿病研究协会第 59 届年会

-A 部分和 B 部分中接受 VX-880 治疗的所有患者的随访数据均已超过第 90 天，并显示出胰岛细胞移植和葡萄糖反应性胰岛素分泌--所有患者的所有指标均有所改善。

-所有患者的所有血糖控制指标均有所改善，包括 HbA1c 下降、血糖范围内时间延长、胰岛素用量减少或消除 - 所有患者的所有血糖控制指标均有所改善，包括 HbA1c 下降、血糖范围内时间延长、胰岛素用量减少或消除

-随访至少 1 年的两名患者达到了消除严重低血糖事件 (SHE) 和 HbA1c <7.0% 的主要终点标准

-VX-880 的耐受性普遍良好 -C 部分同时用药进展顺利

-C部分同时给药进展顺利

波士顿--(BUSINESS WIRE)--2023年10月3日--顶点制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)（纳斯达克股票代码：VRTX）今天公布了VX-880 1/2期临床试验A部分和B部分患者的长期数据。在接受 VX-880 治疗之前，所有六名入组患者均患有长期内源性胰岛素分泌不足的 T1D，平均每天需要 34.0 单位的胰岛素，并且在筛查前一年内有反复发生严重低血糖事件（SHEs）的病史。

目前，A 部分和 B 部分的所有患者均已接受了 90 天以上的随访，并在第 90 天混合餐耐受试验 (MMTT) 中证实了胰岛细胞移植和内源性葡萄糖反应性胰岛素分泌。所有患者的血糖控制情况均有所改善，包括 HbA1c 下降、连续胰岛素监测的范围内时间延长、外源性胰岛素用量减少或消失。

两名患者在输注 VX-880 后随访了至少 12 个月，因此可对研究的主要疗效终点进行评估，他们都达到了主要终点的标准，即在第 90 天至第 12 个月期间消除 SHEs，HbA1c <7.0%。第一位患者在第 270 天至第 24 个月期间实现了胰岛素独立。这位患者患 T1D 已将近 42 年，在加入试验之前，他每天需要使用 34 单位的外源性胰岛素。第二位患者在第 180 天至第 12 个月期间实现了胰岛素独立。这位患者患 T1D 已有 19 年，在加入试验之前，他每天需要使用 45.1 单位的外源性胰岛素。从第 15 个月开始，研究人员决定让这名患者每天使用 4 个单位的基础胰岛素。数据截止日期后，第三位患者在第 180 天实现了胰岛素独立。

迄今为止，所有服药患者对 VX-880 的耐受性普遍良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，没有出现与 VX-880 治疗相关的严重不良事件。如之前报告所述，一名受试者在围手术期出现了 SHE。这项研究中没有出现其他 SHE。

"多伦多大学外科学系医学博士 Trevor Reichman 说："VX-880 项目的数据令人印象深刻，所有接受治疗的患者的血糖指标都有所改善，这让我们继续为之惊叹。"多伦多大学外科系医学博士 Trevor Reichman 说："这代表着一种极具前景的研究疗法，一种具有深远潜力的疗法。

"Vertex公司全球药品开发与医疗事务执行副总裁兼首席医疗官、医学博士Carmen Bozic说："这些数据对我们整个T1D研究项目尤其有意义，因为这些相同的VX-880细胞是我们VX-264细胞加设备项目和低免疫胰岛细胞项目的基础。"我们正在紧急行动，为等待治疗的患者带来这些具有潜在变革意义的疗法。

这些数据于2023年10月3日在德国汉堡举行的欧洲糖尿病研究协会第59届年会上以口头报告的形式发表，题为 "注入干细胞衍生的完全分化胰岛细胞（VX-880）的1型糖尿病患者的葡萄糖依赖性胰岛素分泌和胰岛素依赖性"（摘要/出版物编号449）。

关于 Vertex T1D 临床开发项目

关于VX-880
VX-880是一种研究性异体干细胞衍生、完全分化、胰岛素分泌胰岛细胞疗法，采用专有技术制造。VX-880正在接受评估，适用于低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者。VX-880 有可能通过恢复胰岛细胞的功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的分泌，来恢复人体调节血糖水平的能力。VX-880 通过肝门静脉输注，需要长期的免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880 试验已扩展到更多的研究机构，目前正在美国、加拿大、英国、德国、挪威、瑞士、意大利、荷兰和法国积极开展试验。

VX-880 最近于 2023 年 3 月获得欧洲药品管理局 PRIME 指定，并于 2021 年 3 月获得美国 FDA 快速通道指定。PRIME指定授予已证明有潜力显著满足未满足医疗需求的创新型新疗法。

关于VX-880的1/2期临床试验
该临床试验是一项1/2期、多中心、单臂、开放标签研究，对象是低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者。该研究设计为连续、多部分临床试验，以评估 VX-880 的安全性和有效性。临床试验将招募约 17 名患者。该研究C部分的注册工作正在进行中，已有多名患者接受了治疗。

关于VX-264
VX-264是一种研究性细胞疗法，它将异体人类干细胞衍生的胰岛封装在通道阵列装置中，旨在保护细胞不受人体免疫系统的影响。VX-264设计用于手术植入，目前正在对T1D患者进行评估。

关于VX-264的1/2期临床试验
该临床试验是一项针对T1D患者的1/2期、单臂、开放标签研究。这将是一项连续、多部分的临床试验，以评估VX-264的安全性、耐受性和疗效。全球临床试验将招募约 17 名患者。这项研究的招募工作正在进行中。

关于1型糖尿病
1型糖尿病是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞受到自身免疫性破坏，导致胰岛素分泌丧失和血糖控制受损。胰岛素的缺失会导致人体处理营养物质的方式发生异常，从而导致高血糖。高血糖可导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，还会引起并发症，如肾病/肾衰竭、眼病（包括视力下降）、心脏病、中风、神经损伤，甚至死亡。

由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，T1D 患者很难实现并维持血糖控制的平衡。目前的治疗标准并不能解决疾病的根本原因，而且除了胰岛素之外，治疗 T1D 的方法也很有限；目前还没有治愈糖尿病的方法。

关于 Vertex
Vertex 是一家全球性生物技术公司，投资于科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物。该公司有多种获批药物可治疗囊性纤维化（CF）--一种罕见的、危及生命的遗传疾病--的根本原因，并有几个正在进行的CF临床和研究项目。除了囊肿性纤维化，Vertex 公司还在其他严重疾病的小分子、mRNA、细胞和基因疗法（包括基因编辑）方面拥有强大的临床研究管线，公司对这些疾病的人类生物学因果关系有深入的了解，这些疾病包括镰状细胞病、β 地中海贫血、APOL1 介导的肾脏疾病、急性和神经性疼痛、1 型糖尿病和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。

Vertex 公司于 1989 年在马萨诸塞州剑桥市成立，目前全球总部位于波士顿创新区，国际总部位于伦敦。此外，公司还在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。 Vertex 公司一直被公认为业界最佳工作场所之一，包括连续 13 年入选《科学》杂志的最佳雇主名单和《财富》杂志的 100 家最佳雇主之一。欲了解公司最新动态和更多有关恆進系統创新历史的信息，请访问www.vrtx.com 或在 Facebook、Twitter、LinkedIn、YouTube 和 Instagram 上关注我们。

关于前瞻性声明的特别说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）修订版定义的前瞻性声明，包括但不限于：(i)医学博士Carmen Bozic和医学博士Trevor Reichman在本新闻稿中的声明；(ii)我们对VX-880和VX-264的计划、预期和潜在效益；(iii)我们的剂量和患者入组计划。尽管Vertex公司认为本新闻稿中的前瞻性表述是准确的，但这些前瞻性表述仅代表该公司截至本新闻稿发布之日的观点，存在一些风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与这些前瞻性表述明示或暗示的结果存在实质性差异。这些风险和不确定因素包括：有限数量患者的数据可能并不代表最终的临床试验结果；由于安全性、疗效以及Vertex公司最近向美国证券交易委员会提交的年度报告和后续季度报告中 "风险因素 "标题下所列的其他风险，公司研发项目的数据可能不支持其化合物的注册或进一步开发。sec.gov，并可通过公司网站www.vrtx.com 查阅。Vertex公司不承担在有新信息时更新本新闻稿中信息的义务。

(VRTX-GEN)

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资料来源：顶点制药公司