基因疗法:经过新疗法,几名聋哑儿童现在可以听见声音了
一种新的基因疗法为治疗耳聋带来了希望。中国女孩依依天生全聋。她参加了一项基因治疗试验,在治疗一个月后,她接受治疗的耳朵恢复了听力。在视频中中,她的母亲秦丽雪展示了女儿听力的改善。说话时,秦丽雪用手挡住嘴,防止怡怡读唇语:
云朵,一朵一朵在山间绽放。
依依又重复了一遍:
云朵,一朵一朵在山间绽放。
在手术过程中,医生利用病毒将替代 DNA 植入依依内耳中负责检测振动的细胞中。这样,声音就能正确地传到她的大脑。上海复旦大学的外科医生和科学家、本次实验的负责人舒以来对此进行了说明。
我们很小心,也有点紧张,因为这是世界首例。
一大步
12 月,舒畅和他的团队对试验对象进行了初步治疗。作为研究的一部分,除了怡怡,其他九名聋哑儿童也接受了新程序的治疗。中国科学家声称,他们是世界上第一批恢复自然听力的人。波士顿哈佛大学附属麻省眼耳科医院教授陈正一参与了这项研究的规划和实施:
在治疗前,如果把他们放在电影院里,声音再大,他们也听不到。 现在,他们能听到接近正常的说话声,其中一人还能听到耳语。
平均而言,患者恢复了大约 60-65% 的听力,使他们能够听到普通对话和摩托车等较大的声音。舒在欧洲基因和细胞疗法学会的一次会议上介绍了首批治疗的五个病例的结果,其中只有四名患者成功恢复了听力。
由于年龄较小,一些接受治疗的儿童无法用语言分享他们的经历。不过,他们的行为已经发生了明显的变化,比如一名幼儿在接受治疗后不久就开始说 "妈妈 "和 "巴巴 "等词。
经济实惠治疗的希望
这种新疗法专门针对存在奥托费林蛋白遗传缺陷的耳聋患者,这种缺陷会导致患者从出生起就完全失聪。这种缺陷非常罕见,只有1%到3%的先天性耳聋患者会受到影响。这项研究由一家小型生物技术公司--上海瑞新基因治疗公司(Shanghai Refreshgene Therapeutics)赞助。公司创始人 Nova Liu 表示,商业化的主要目标是让人们能够负担得起这种疗法。
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